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É bem-sucedido o uso da terapia gênica no tratamento da síndrome da imunodeficiência combinada severa (SICS). Essa doença, com herança ligada ao cromossomo X, é caracterizada pelo bloqueio prematuro na diferenciação dos linfócitos T e NK (natural killer). Os indivíduos com essa doença são suscetíveis a todo tipo de infecção. A doença é conhecida popularmente como doença do menino da bolha de plástico, uma vez que alguns pacientes foram confinados em bolhas de plástico logo após o diagnóstico, com o objetivo de impedir o contato com agentes infecciosos. A terapia gênica para o tratamento da SICS, utilizando retrovírus, vem sendo utilizada desde o ano 2000. Os retrovírus são vírus